Đây là phần khô khan nhất của nghiên cứu y học và cũng là phần quyết định kết quả có đáng tin hay không.
Vấn đề khi không có nhóm so sánh
- Bệnh có diễn tiến tự nhiên
- Nhiều triệu chứng lên xuống theo thời gian
- Hiệu ứng kỳ vọng rất mạnh
- Không biết điều gì tạo ra kết quả
- Đây là lý do cần nhóm đối chứng
Người bệnh thường tìm tới điều trị đúng lúc triệu chứng nặng nhất, và sau đó nó tự nhẹ đi.
Hiện tượng hồi quy về trung bình
- Triệu chứng dao động quanh một mức trung bình
- Người ta tìm điều trị khi đang ở đỉnh
- Sau đó tự trở về mức trung bình
- Dễ bị quy cho can thiệp
- Nhóm đối chứng tách được yếu tố này
Hiện tượng này giải thích rất nhiều trường hợp thấy đỡ sau một can thiệp bất kỳ.
Hiệu ứng kỳ vọng
- Niềm tin vào điều trị tạo ra cải thiện thật
- Rất mạnh với đau và các triệu chứng chủ quan
- Không phải là tưởng tượng
- Nhưng không phải tác dụng của can thiệp
- Cần được tách ra khi đánh giá
Hiệu ứng này có thật về mặt sinh học nhưng không thuộc về bản thân can thiệp.
Phân nhóm ngẫu nhiên
- Quyết định ai vào nhóm nào bằng ngẫu nhiên
- Làm hai nhóm tương đương ngay từ đầu
- Kể cả ở những yếu tố chưa biết
- Khác biệt về sau là do can thiệp
- Đây là công cụ mạnh nhất của thiết kế nghiên cứu
Ngẫu nhiên cân bằng được cả những yếu tố mà người nghiên cứu chưa nghĩ tới.
Vì sao không để bác sĩ chọn
- Bác sĩ có xu hướng chọn người phù hợp hơn cho can thiệp mới
- Dù không cố ý
- Làm hai nhóm không còn tương đương
- Kết quả trở nên không đáng tin
- Ngẫu nhiên loại bỏ vấn đề này
Thiên lệch không cần cố ý mới xảy ra và đó là lý do cần cơ chế khách quan.
Làm mù
- Người tham gia không biết mình ở nhóm nào
- Đôi khi cả người đánh giá cũng không biết
- Tránh kỳ vọng ảnh hưởng kết quả
- Tránh thiên lệch khi đánh giá
- Không phải nghiên cứu nào cũng làm mù được
Với phẫu thuật hoặc thủ thuật, việc làm mù rất khó hoặc không thể.
Nhóm đối chứng nhận gì
- Thường là điều trị chuẩn hiện có
- Đôi khi là giả dược khi chưa có điều trị chuẩn
- Không bao giờ bị bỏ mặc
- Vẫn được theo dõi y tế
- Đây là nguyên tắc y đức
Không được phép để một nhóm không nhận điều trị khi đã có điều trị hiệu quả.
Về giả dược
- Dùng khi chưa có điều trị chuẩn
- Hoặc để bổ sung vào điều trị chuẩn
- Phải được nói rõ trong đồng thuận
- Người tham gia phải biết khả năng này
- Có giới hạn y đức chặt chẽ
Dùng giả dược khi đã có điều trị hiệu quả là điều không được chấp nhận.
Thiết kế bắt chéo
- Mỗi người lần lượt qua cả hai nhóm
- Người tham gia làm đối chứng cho chính mình
- Cần ít người hơn
- Chỉ dùng được với một số loại bệnh
- Không dùng được khi can thiệp có tác dụng vĩnh viễn
Thiết kế này không dùng được cho liệu pháp gen vì tác dụng không rút lại được.
Thách thức trong y học tái tạo
- Khó làm mù với thủ thuật
- Số người bệnh ít với bệnh hiếm
- Can thiệp không rút lại được
- Cần thiết kế sáng tạo
- Đây là vấn đề thật của lĩnh vực
Những khó khăn này là thật nhưng không phải lý do bỏ qua nhóm đối chứng.
Khi không có nhóm đối chứng
- Đôi khi không thể làm được về mặt y đức
- Khi đó dùng so sánh với dữ liệu lịch sử
- Kết luận yếu hơn
- Cần thận trọng khi diễn giải
- Không phải mọi nghiên cứu đều ngang nhau
Nghiên cứu không có đối chứng vẫn có giá trị nhưng ở mức bằng chứng thấp hơn.
Đọc kết quả nghiên cứu
- Có nhóm đối chứng không
- Có phân nhóm ngẫu nhiên không
- Có làm mù không
- Bao nhiêu người tham gia
- Bao nhiêu người bỏ giữa chừng
Tỷ lệ người bỏ giữa chừng cao có thể làm sai lệch toàn bộ kết quả.
Vì sao điều này quan trọng với người bệnh
- Giúp phân biệt bằng chứng mạnh và yếu
- Giúp đánh giá lời quảng cáo
- Giúp hỏi câu đúng
- Không cần là chuyên gia mới hiểu được
- Vài câu hỏi cơ bản đã lọc được rất nhiều
Chỉ cần hỏi có nhóm đối chứng không đã loại được phần lớn tuyên bố thiếu cơ sở.
Cách nghĩ thực tế
- Không có nhóm so sánh thì không biết điều gì tạo ra kết quả
- Hồi quy về trung bình giải thích nhiều trường hợp thấy đỡ
- Ngẫu nhiên cân bằng cả yếu tố chưa biết
- Nhóm đối chứng không bao giờ bị bỏ mặc
- Hỏi có nhóm đối chứng không là câu lọc mạnh nhất
Nội dung này mang tính thông tin chung; hãy hỏi bác sĩ về thiết kế của nghiên cứu cụ thể.
Câu hỏi thường gặp
Nhóm đối chứng để làm gì?
Để so sánh. Không có nhóm đối chứng thì không thể biết kết quả đến từ can thiệp hay từ diễn tiến tự nhiên của bệnh và các yếu tố khác.
Phân nhóm ngẫu nhiên là gì?
Là việc quyết định ai vào nhóm nào bằng cách ngẫu nhiên, để hai nhóm tương đương nhau ngay từ đầu và khác biệt về sau là do can thiệp.
Làm mù nghĩa là gì?
Là việc người tham gia hoặc cả người đánh giá không biết ai ở nhóm nào, nhằm tránh kỳ vọng ảnh hưởng tới kết quả và cách đánh giá.
Vào nhóm đối chứng có thiệt thòi không?
Nhóm đối chứng thường vẫn nhận điều trị chuẩn hiện có, không bị bỏ mặc. Trong nhiều nghiên cứu, người ở nhóm này vẫn được theo dõi y tế rất sát.